Энциклопедический словарь нанотехнологий

ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ

Термин
генная терапия
Термин на английском
gene therapy
Синонимы
Аббревиатуры
Связанные термины
доставка генов, биологические нанообъекты, генная инженерия, геном, ДНК, капсид, РНК, многофункциональные наночастицы в медицине, олигонуклеотид, плазмида, эндоцитоз, векторы на основе наноматериалов, антисенс-терапия, РНК-интерференция
Определение
Лечение наследственных и приобретенных заболеваний путем введения в соматические клетки пациента генетических элементов для восстановления или подавления функций генов и придания клеткам заданных свойств.
Описание

В широком понимании генная терапия включает в себя:

  1. введение в клетки гена для восстановления недостаточной функции собственного гена, приводящей к развитию заболевания;
  2. подавление с помощью молекулярно-генетических технологий избыточной функции собственного гена, вызывающей заболевание;
  3. введение генов, усиливающих иммуногенность и гибель патологических клеток, а также повышающих иммунный ответ организма.

Генетические манипуляции с половыми клетками человека в настоящее время не являются предметом генной терапии.

Помимо генов, кодирующих белки, в генной терапии могут применяться гены, кодирующие РНК, комплементарные мРНК целевого гена (антисмысловые РНК или антисенс-РНК), РНК предшественники, из которых в клетке образуются короткие интерферирующие РНК (short interfering RNA, siRNA), а также сами короткие синтетические нуклеотидные последовательности (антисенс-олигонуклеотиды и siRNA).Эти генетические элементы избирательно подавляют активность генов, блокируя синтез белка с соответствующей мРНК или стимулируя ее ферментативное расщепление. Подходы с использованием перечисленных генетических конструкций в медицине обозначают как антисенс-терапию и РНК интерференцию (RNAi).

В зависимости от конкретных задач генетические элементы могут вводиться в клетки на постоянной основе и встраиваться в ее геном, либо существовать вне генома и функционировать временно. Введение генов может осуществляться вне организма. Для этого клетки-мишени получают от пациента, вводят в них нужный ген и возвращают клетки пациенту. Альтернативно, гены вводят непосредственно в организм. Для эффективного введения генетических элементов в клетки применяют специальные системы адресной доставки (векторы).

Авторы
  • Ширинский Владимир Павлович, д.б.н.
Ссылки
Иллюстрации
Теги
Разделы
Лекарственные наноматериалы
Наномедицина и диагностика
Бионаноматериалы и биофункционализированные наноматериалы
Нанотехнологии и наноматериалы в медицине (диагностика, системы доставки лекарств, эксипиенты, восстановление тканей и органов, другое)
Продукты нанотехнологий
Технология
Наноматериалы
Объекты, относящиеся к сфере нанотехнологий
Наука
(Источник: «Словарь основных нанотехнологических терминов РОСНАНО»)

  1. генная терапия—ГЕННАЯ ТЕРАПИЯstrong лечение болезней путем введения пациенту здоровых ГЕНОВ вместо недостающих или поврежденных. Первый раз человека подвергли такому лечению в США в г....Научно-технический энциклопедический словарь
  2. генная терапия—gene therapy. Подход занимающийся лечением генетических заболеваний которое можно осуществлять в любой момент от изменения структуры ДНК до изменения процесса синтеза про...Психология развития
  3. генная терапия—terapia genetica...Русско-итальянский медицинский словарь